肝豆状核变性是可以有效治疗的常染色体隐性遗传病，属少数可以治疗的神经遗传病之一，但必须早期诊断和早期及时、确切的治疗，常可获得与健康人一样的生活和寿命。其预后尚好，尤其是在症前诊断并及时给予治疗，常可控制症状的出现。

 我中心1977年以来，对DMPS，DMSA，葡萄糖酸锌及肝豆片的排铜功效进行了系列研究，治疗肝豆状核变性患者近15000多例，总有效率达91.16%。并采用中西医结合治疗本病，配合中药肝豆片、葡萄糖酸锌等长期维持缓解治疗，长期随访198例患者，近期总有效率达84.85％，愈显率为18.69％。在出院后6个月时随访，总有效率增高至94.95%，愈显率增高至28.79％，195例随访6个月～24年的HLD患者，临床痊愈率与显效率均较6个月时有显著增高。由此资料表明，倘若能长期坚持中西医结合维持排铜治疗，可使大多数的HLD患者获得生活质量进一步增高，即约半数的患者能恢复到0级至I级，另约1/3患者恢复到Ⅱ级；而少数不能坚持服药或晚期重症病例，往往可使病情恶化，甚至死亡。